雄关漫道：几经波折的干细胞疗法即将上市

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如果获得批准，意味着Ryoncil有望成为2020年获批上市的干细胞疗法，也是在美国第一款获得FDA批准上市的MSCs产品。

撰文：步步先生来源：干细胞者说
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今日，Mesoblast公司宣布，美国FDA已接受其同种异体细胞疗法Ryoncil（remestemcel-L）的生物制品许可申请（BLA），用于治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（SR-aGVHD）儿童患者。

FDA授予Ryoncil的BLA优先审评资格，预计将于今年9月30日前做出回复。如果获得批准，意味着Ryoncil有望成为2020年获批上市的干细胞疗法，也是在美国第一款获得FDA批准上市的MSCs产品。

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值得期待的干细胞候选药物在今年2月份，Mesoblast公司宣布已向FDA提交同种异体细胞疗法remestemcel-L完整的BLA。该疗法的主要成分，来自成年捐赠者的骨髓间充质干细胞。主要机制是通过抑制 T 细胞增殖，和下调促炎细胞因子和干扰素的产生，来调节 T 细胞介导的炎症反应。接受异基因骨髓移植的患者中，约有50%可能发生急性移植物抗宿主病（aGVHD）。尽管有最佳的治疗和护理标准，aGVHD最严重的患者（C/D或III/IV级）的死亡率仍高达90%。这款疗法已在三项单独的研究中用于309名SR aGVHD儿童患者的治疗，也被作为挽救疗法用于241名标准治疗失败的SR aGVHD儿童患者（80%C/D级）。在一项开放标签的III期试验中，该候选药物被作为一线疗法，用于55名SR aGVHD儿童患者（89%C/D级）的治疗。美国目前尚未有获批，用于治疗12岁以下儿童类固醇难治性急性移植物抗宿主病的疗法。如果这款干细胞疗法获批上市，这一空白也有望得到填补。

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几经波折的干细胞药物（remestemcel-L）事实上，remestemcel-L已经是获批上市的干细胞治疗产品，此前名为Prochymal，是全球首个获批上市的干细胞治疗产品。2012年加拿大宣布批准Prochymal上市用于治疗儿童急性移植物抗宿主疾病（aGVHD），随后扩大适应症为成年人aGVHD。这款药物最早由Osiris公司研发，但因财务问题未正式投入商业化。而后，Osiris公司将其卖给赛诺菲公司，作价约12.5亿美元，授予生产销售权。然而，赛诺菲中途变卦，2012年2月单方面宣布终止与Osiris公司合作协议。2013年，Prochymal产品从Osiris公司剥离给Mesoblast公司。Mesoblast公司进行的临床试验有四项，包括儿童GVHD(NCT02336230)、克罗恩病(NCT00482092)、慢性心衰(NCT02032004)和慢性腰背痛(NCT02412735)。

Mesoblast的研发管线

在Prochymal的原有基础上，Mesoblast公司研发出全新的干细胞治疗产品Temcell，并将Temcell授予给JCR制药公司在日本销售。2016年2月24日，Temcell正式在日本上市，用于治疗急性移植物抗宿主病(aGVHD)。2018年10月，Mesoblast扩大了授权范围，将Temcell用于治疗大疱性表皮松懈症（EB），正在日本申请批准。2019年6月，又授权新生儿缺氧缺血性脑病 （HIE）的使用，于2019年7月开始了临床试验。在日本，Temcell定价为1袋86万日元（约5万元人民币），一个疗程为每周输2袋，共4周8袋。除了Temcell，在2018年，我国天士力公司与Mesoblast达成合作协议，引进该公司的两款分别处于FDA临床III期及Ⅱ期试验干细胞产品。其中，Revascor(MPC-150-IM)用于治疗充血性心力衰竭，MPC-25-IC用于治疗急性心肌梗死。

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文末小结干细胞疗法已经成为各国投入大量经费和人力的热门领域。市场上把未经证实的干细胞治疗（包括MSCs）作为“万能神药”进行过分吹嘘，宣称包治百病。这也一度使得干细胞疗法未来变得不可预测，曾经有人批评这是虚假繁荣。随着国外干细胞临床试验不断取得成效，国内干细胞药物开发逐渐走上正规。在我国，实施干细胞管理新政（类“双轨制”）后，已经有6款干细胞新药获得了进入临床试验的批件，多个干细胞临床研究项目已经相继启动，在政策逐渐明朗以及产业发展新风向标的指导下，我国干细胞临床转化也将迎来更大的发展。

参考文献：

[1] Mesoblast Submits Completed Biologics License Application for Ryoncil™ to US FDA[2] Safety and efficacy of multipotent adult progenitor cells in acute ischaemic stroke (MASTERS): a randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 2 trial[3]关山难越：干细胞三期临床试验成功的关键要素是什么？干细胞者说.2019-10-14

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